Terapia genica restituisce la vista a dieci bambini

L'ha condotta l’azienda ospedaliera dell’ateneo universitario Vanvitelli di Napoli. Il presidente della Regione Campania Vincenzo De Luca: "Possiamo dire con orgoglio che siamo protagonisti di una vera e propria rivoluzione in questo campo"

Dieci bambini ipovedenti provenienti dal centro e nord italia hanno riacquistato la vista grazie alla prima terapia genica, voretigene neparvovec di Novartis, per distrofie retiniche ereditarie condotta all’azienda ospedaliera dell’ateneo universitario Vanvitelli di Napoli. Una terapia, approvata e rimborsata in Italia, per una rara forma di distrofia retinica ereditaria, quella legata a mutazioni in entrambe le copie del gene Rpe65, che ha visto il suo esordio circa 15 anni fa con una sperimentazione di fase I realizzata grazie alla collaborazione tra l’Università Vanvitelli, la Fondazione Telethon e il Children Hospital di Philadelphia. Un successo, quello presentato in regione, che conferma l’eccellenza della sanità campana.

“Credo che sia arrivato il momento per fare anche in questo campo un’operazione verità: stiamo riducendo drasticamente i flussi di mobilità passiva e più amplieremo la comunicazione e l’informazione sulle cose che abbiamo in Campania, più questi flussi sono destinati a ridursi fino ad azzerarsi”. Ha spiegato il presidente della Regione Campania Vincenzo De Luca, presentando i dati della terapia genica oculistica effettuata dall’Università Vanvitelli”. “Fra i pazienti curati dall’Università Vanvitelli – ha aggiunto De Luca – non c’era nessun campano. C’erano alcuni pazienti che provenivano da Piemonte e Lombardia, da regioni presentate nella vulgata comune come le eccellenze del nostro Paese. Davvero possiamo dire con orgoglio che siamo protagonisti di una vera e propria rivoluzione in questo campo”.

Francesca Simonelli, professore ordinario di Oftalmologia e direttrice della Clinica oculistica dell’Università Vanvitelli, spiega: “I dieci pazienti trattati oggi possono scrivere, leggere e muoversi in autonomia. I risultati che abbiamo ottenuto hanno un profondo valore scientifico e clinico oltre a testimoniare che, in una patologia degenerativa, la via del trattamento precoce è quella vincente. Nel 2019, autorizzati da Aifa, abbiamo trattato i primi due bambini in Italia e oggi dopo quasi 2 anni dalla terapia possiamo confermare un’assoluta stabilità dei risultati ottenuto e un buon profilo di sicurezza. Dati che ci rendono fiduciosi che quanto ottenuto in termini di capacità visiva perduri nel lungo periodo”.

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